1 USD
1.74862 BGN
Петрол
64.92 $/барел
Bitcoin
$103,778.0

Лекари промениха ДНК на бебе с тежко генетично заболяване

Свят

Медицинският пробив показва потенциала за лечение на редица тежки генетични заболявания

Лекари в САЩ станаха първите, които лекуват бебе с персонализирана генетично-редактираща терапия, след като поставиха диагноза за тежко генетично заболяване, което убива около половината от засегнатите още в ранна детска възраст, предаде The Guardian.

Международни изследователи приветстваха постижението като медицински пробив, заявявайки, че то показва потенциала за лечение на редица тежки генетични заболявания чрез пренаписване на дефектна ДНК скоро след раждането на засегнатите деца.

Специалисти от Детската болница във Филаделфия и Университета на Пенсилвания започнали работа веднага след поставянето на диагнозата и завършили сложния процес по проектиране, производство и тестване на безопасността на персонализираната терапия в рамките на шест месеца.

Бебето получило първата доза от специално създаденото лечение чрез инфузия през февруари, а още две дози – през март и април. Лекарите съобщават, че то се развива добре, но ще трябва да бъде под стриктно наблюдение през целия си живот.

Д-р Ребека Аренс-Никлас, старши лекар в екипа, заяви, че пробивът е станал възможен благодарение на „години и години напредък“ в областта на генното редактиране.

„Въпреки че това е само един пациент, ние се надяваме той да е първият от многото, които ще се възползват от новия метод“, каза тя.

Бебето е родено с тежък дефицит на CPS1 - състояние, което засяга само един на 1,3 милиона души. При засегнатите липсва чернодробен ензим, който превръща амоняка, получен при естественото разграждане на протеините в организма, в урея, за да може да се отделя с урината. Това води до натрупване на амоняк, който може да увреди черния дроб и други органи, например мозъка.

Въпреки че някои пациенти получават чернодробна трансплантация при недостиг на CPS1, бебетата с тежко заболяване могат да развият тежки увреждания, докато пораснат достатъчно, за да бъдат оперирани.

Последвайте businessnovinite.bg в INSTAGRAM 

Последвайте businessnovinite.bg във FACEBOOK

Последвайте businessnovinite.bg в LINKEDIN

Съдържанието е информативно и не представлява консултация, препоръка или съвет за вземане на инвестиционно решение.

Последни публикации

Бизнес Видео Подкаст

Виж всички предложения от брошурата тук